目前医疗器械试验最多的是上市前临床试验,尤其是RCT(随机对照临床试验)。由于进行了随机和对照,消除了组间偏倚以及其它干扰因素,使得产品的疗效与患者的预后之间有了明确的因果关系,这也是为什么RCT能在循证医学中处于临床证据最尖端的一个原因。
然而近些年来,对于RCT开始渐渐出现质疑的声音。RCT经过了严密的试验设计,患者服药以及随访是在研究者或者研究护士的严密监督之下,依从性非常高,这与实际生活中的情况是完全不一样的。RCT的试验结果是否能外推到现实生活中,这是提出的一个新问题。
此外,上市前的临床试验,随访时间不会太长,样本量也不会太大,因为要考虑到产品上市的时间。如果随访样本量不够大,试验结果有可能出现偏倚;随访时间不够长,则有一些潜伏期较长的不良事件无法观察到,这些都会影响到对产品安全性和有效性的判断。如果要做大样本、长时间的观察,只有上市后试验中才有可能,这是获得真实世界数据的一个来源。而上市前试验由于风险较高,往往少数三级甲等医院才能进行,其它医院和医生很难接触到。