儿科领域的临床研究常常受到各种现实条件的限制，开展随机对照临床试验(RCT)较为困难。由于真实世界研究 (RWR)中涉及较少的伦理问题，研究对象范围更广，研究的可行性好等优点，近年来在儿科领域中开展真实世界临床研究的呼声和需求越来越高。
那么如何开展一项真实世界的临床研究呢?
首先，RWR属于观察性临床研究，强调还原真实世界， 研究对象的人、排标准较宽泛。
很多研究者认为只要记录临 床实际情况即可。笔者了解到某项研究药物不良反应的 RWR，研究者认为不应对临床医生的临床行为提要求，无论是治疗还是各项检查根据临床的情况如实记录就可以，但到 建立数据库分析结果的时候，发现研究结果中重要的实验室 检查结果出现大量缺失。对于RWR，的确应该尽量还原临床实际情况，减少对一线医生的约束和干扰。但研究的主要终点是不良事件是否发生，而判断不良事件是否发生的重要 客观指标是实验室检查，如果研究者不对接诊医生提要求的话，就会出现数据缺失导致研究失败的情况。因此，强调还原临床实际情况的同时，还需要收集研究重要相关信息及RWR中重要观察指标。
其次，与RCT相比，RWR难以避免受到各种偏倚的影响。
因此在开展一项RWR前应考虑可能的研究偏倚有哪些，尤其是可能的混杂因素，在制定研究计划和编制病例报 告表时包含可能引起偏倚因素的测量和记录；并在数据分析 阶段采用分层、多因素分析以及倾向性评分等统计方法来控制、校正这些因素，而这往往需要较大样本量，这就提示在控制偏倚的同时，还应该要扩大研究的样本量，才能在后期开展上述统计分析。
最后，在RWR中诊疗措施的选择取决于病情、医生和患者的意愿，其结果的外部真实性很好，能体现临床效果。
但是，正是由于RWR具有开放、非盲等特点，当研究中应用 主观结局评价指标时，不可避免会受疗效评价者主观因素的 影响，所以研究干预措施效果的RWR应选择客观的指标进 行干预效果评价，尽量避免引入评价者主观因素的偏倚。 RWR具有可行性好，能反映临床真实情况和获得真实临床效果的优势。但在设计和实施环节应考虑其观察性研究的特点，尽量控制偏倚的发生，做好设计，有目标地收集研 究中的关键指标，才能提高研究质量，为指导临床实践提供更可靠的循证医学证据。
出处：曾琳，陶立元，赵一鸣 – 《中华儿科杂志》- 2015年10期